30/04/2021 Biologia

Entenda o conceito de terapia gênica – Características e mais

Escrito por Hexag Educação @hexagmedicina
Entenda o conceito de terapia gênica – Características e mais

A terapia gênica consiste em um procedimento de introdução de genes funcionais em células para o tratamento de doenças. A base desse procedimento são as técnicas de DNA recombinante para substituir ou manipular genes que apresentam problemas.

A inserção de um gene saudável corrige uma informação que está errada ou que não existe no DNA do indivíduo, de maneira que ele pode ter alívio de alguns sintomas ou, até mesmo, ser curado de uma doença. Em linhas gerais, podemos definir esse processo como a troca de genes com defeitos por outros sadios. Continue lendo para entender melhor.

Terapia gênica: uma possibilidade do avanço da Genética

A terapia gênica tornou-se possível devido ao avanço da Genética, pois os cientistas descobriram como modificar o conjunto de genes de indivíduos. Esse processo está em pleno desenvolvimento, haja vista que todos os dias novas descobertas são feitas.

Trata-se de um tema que desperta grandes esperanças de cura para doenças como AIDS, câncer, hemofilia e diabetes. Há diversos cientistas brasileiros dedicados a pesquisas sobre terapia gênica, no entanto, esse tratamento ainda não é uma realidade no Brasil.

Como a terapia gênica funciona?

A terapia gênica se baseia na inserção de um gene sadio no organismo que demanda alteração em decorrência de alguma doença. O gene sadio inserido no organismo é considerado como o gene de interesse (gene terapêutico). O gene está contido em uma molécula de DNA ou RNA que será introduzida ao organismo.

No entanto, é bastante difícil que ocorra a introdução direta de DNA em um organismo. Dessa forma, se torna necessário contar com um carregador para realizar o transporte do DNA até o seu destino, o local em que deve acontecer a troca dos genes. O carregador recebe o nome de vetor. Vetores podem ser plasmídeos ou vírus.

Normalmente, se opta por vírus para atuar como vetor de um determinado gene. Os vírus são especialistas na invasão de células e introdução de material genético. Porém, para que possa ser usado como um vetor, o vírus passa por uma série de modificações em que são removidas informações genéticas que possam levar o organismo a dar uma resposta imune. Somente os genes essenciais são mantidos.

A introdução do gene no organismo

O gene pode ser introduzido no organismo de duas maneiras.

Introdução de forma in vivo

Esse é o método em que o vetor é introduzido diretamente no organismo, trata-se da forma mais eficaz e menos dispendiosa. No entanto, é fundamental que o endereçamento seja feito corretamente.

Por exemplo, imagine que um gene tem o fígado como destino, é fundamental que ele chegue a este órgão e não ao pâncreas do paciente, por exemplo. O sucesso depende da destinação correta.

Introdução forma ex vivo

Nesse método há a retirada das células do indivíduo para posterior modificação e reintrodução. Apesar de ser um método mais difícil, oferece mais controle.

Tipos de terapia gênica

Há basicamente dois tipos de técnicas de terapia gênica: a germinativa e a somática. A seguir explicaremos as características de cada uma.

Técnica germinativa

Os genes são introduzidos no zigoto (célula que resulta da fecundação), pode ser nos óvulos ou nos espermatozoides. Isso faz com que as células originárias das células germinativas passem a contar com o gene de interesse em seu genoma.

Técnica somática

Nessa técnica, os genes são introduzidos nas células somáticas, isto é, células que não são germinativas. A maior parte do organismo é composta por células somáticas. Essa técnica é mais utilizada, ela não gera a transmissão dos genes para descendentes, algo que acontece na técnica germinativa.

Como a terapia gênica pode ajudar no tratamento de doenças?

A terapia gênica, inicialmente, era direcionada somente para o tratamento de doenças monogênicas, aquelas que se caracterizam pela deficiência ou ausência de um gene. Podemos citar como exemplos de doenças monogênicas a hemofilia, a fibrose cística e as distrofias musculares.

No entanto, houve um redirecionamento da terapia gênica para que pudesse atender também ao tratamento de doenças adquiridas, uma vez que essas têm maior incidência na população humana. Dessa forma, o câncer e a AIDS passam a ser também objetos desse tratamento.

Os estudos na área de terapia gênica contribuíram para avanços significativos no tratamento de algumas doenças. Um bom exemplo desses avanços foi a modificação genética de linfócitos T realizada por cientistas americanos em 2013. Essa alteração os tornou resistentes à entrada do vírus HIV. Embora ainda falte a realização de estudos com humanos, representa uma esperança de cura para a doença.

Riscos

É importante ressaltar que a terapia gênica ainda está em processo de crescimento e melhorias, de maneira que oferece alguns riscos. No ano de 1999, um paciente veio a óbito em decorrência da injeção de um vetor viral durante a realização de um ensaio clínico. Outro ponto em permanente discussão diz respeito a questões éticas relacionadas à técnica.

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